Ученые нашли способ вернуть слух при генетической глухоте

Генная терапия, которую учёные называют «жизненно меняющей», впервые помогла восстановить слух как детям, так и взрослым с врождённой глухотой. Результаты появились уже через несколько недель после одной-единственной инъекции. Средняя громкость воспринимаемого звука у пациентов снизилась со 106 до 52 децибел – от шума реактивного двигателя до лёгкого дождя, сообщает IFLScience.
Прорыв стал возможен благодаря доставке исправленного гена OTOF во внутреннее ухо с помощью синтетического вируса. Именно этот ген отвечает за передачу звука от уха к мозгу. Без него человек рождается полностью глухим. Ранее терапию тестировали только на младенцах, но теперь учёные впервые попробовали её на подростках и взрослых.
Всего в исследовании участвовали 10 человек в возрасте от 1 до 24 лет. У всех была редкая форма врождённой глухоты, связанная с мутацией в OTOF. Инъекцию сделали в пяти клиниках Китая – и результат не заставил себя ждать. Уже через месяц большинство участников начали слышать, а к шестому месяцу слух улучшился у всех.
«Это может изменить качество жизни тысяч людей», – заявил Маоли Дуань, один из авторов исследования. По его словам, особенно яркий эффект был у детей от 5 до 8 лет. Но даже у 24-летнего участника наблюдалось заметное восстановление слуха – впервые в истории генная терапия оказалась эффективной в таком возрасте.
Важно и то, что лечение оказалось безопасным. Ни у одного из участников не было серьёзных побочных эффектов за год наблюдений. Это открывает путь к масштабным клиническим испытаниям и возможному внедрению метода в повседневную медицину.
Учёные не собираются останавливаться на достигнутом. Теперь они планируют адаптировать подход для более распространенных генетических мутаций, вызывающих глухоту. По словам исследователей, первые опыты на животных дают обнадеживающие результаты.
К слову, недавно японские учёные разработали универсальную кровь, подходящую всем пациентам. Подробнее читай здесь.